传奇生物CARVYKTI®获日本厚生劳动省上市批准
当地时间2022年9月27日，传奇生物（NASDAQ：LEGN）在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，日本厚生劳动省 (MHLW)已批准CARVYKTI®（西达基奥仑赛，英文通用名Ciltacabtagene Autoleucel，简称Cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，仅限符合以下两项条件：
患者无靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）阳性T细胞输注治疗史；
患者既往接受过至少三线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单克隆抗体，且对末次治疗无响应或已复发。
本次新药上市申请由传奇生物合作伙伴杨森提交。2017年12月，传奇生物与杨森公司签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛（Cilta-cel）。
CARVYKTI®以具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体、个性化定制、一次性回输的给药方式为特色。
此次批准是基于关键性1b/2期CARTITUDE-1研究结果，该研究纳入了97位既往接受过中位六线治疗（范围3-18），包括PI、IMiD和抗CD38单抗的患者。研究显示，接受西达基奥仑赛一次性治疗的非日本人群显现了深度持久的缓解，总缓解率（ORR）达96.9%（95%CI，91.2-99.4 n=97）。值得注意的是，65名患者达到了严格意义上的完全缓解（sCR），严格意义上的完全缓解率达67%（95%CI，56.7-76.2），即治疗后无法通过影像学或其他检查观察到任何疾病体征或症状*。在多发性骨髓瘤日本患者中观察到的疗效与非日本人群一致+。在18个月的中位随访时间里，中位缓解持续时间（DOR）为21.8个月#。
CARTITUDE-1研究在106名成人患者中评估了西达基奥仑赛的安全性，包括97名非日本人群和9名日本患者。在接受西达基奥仑赛治疗的106名患者中，有105名（99.1%）患者出现了不良反应。最常见的不良反应包括细胞因子释放综合征（94.3%）、血细胞减少症（79.2%）、中性粒细胞减少症（75.5%）、血小板减少症（59.4%）、贫血（51.9%）、神经系统不良事件（39.6%）、感染（19.8%）和低丙球蛋白血症（11.3%）。
“
此次CARVYKTI®获得日本监管机构批准上市，是我们帮助全球复发或难治性多发性骨髓瘤患者征途上的又一重要里程碑。与杨森的合作，不仅为该药物进军全球市场奠定了坚实基础，还将助力临床开发计划持续向前推进。我们坚信，西达基奥仑赛（Cilta-cel）将为多发性骨髓瘤患者提供至关重要的治疗选择。
”
黄颖博士
传奇生物首席执行官
今年2月，CARVYKTI®（西达基奥仑赛）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，5月获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可。
*数据截至2020年9月1日，即对最后一名患者治疗后至少6个月。
+数据截至2021年7月22日，即对最后一名患者治疗至少12个月。
# 该数据已在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表。
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关于CARVYKTI®（西达基奥仑赛，英文通用名 Ciltacabtagene Autoleucel，简称 Cilta-cel）
CARVYKTI®是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI®的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。
2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛（Cilta-cel）。
CARVYKTI®于2022年2月获得美国FDA批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。2022年5月，欧盟EC授予CARVYKTI®附条件上市许可。Cilta-cel于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，Cilta-cel于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予Cilta-cel孤儿药资格认定。2022年5 月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持西达基奥仑赛的孤儿药认定。
关于 CARTITUDE-1
CARTITUDE-1是一项1b/2期、开放标签、单臂、多中心的研究，用于评估Cilta-cel治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的安全性和有效性，这些患者至少接受过3线前期治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单克隆抗体，并且末次治疗出现疾病进展。研究中的所有患者既往接受过中位六线治疗（范围3-18）。在参与研究的97名患者中，99%的患者对最后一线治疗不耐受，88%的患者对三种类型的治疗难治，这意味着他们对IMiD、PI和抗CD38单克隆抗体没有反应，或不再有反应。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血癌，起源于骨髓，以浆细胞增殖过度为特征。据统计，在日本，2018年约有7800人被诊断出患有多发性骨髓瘤，2020年约有4200名患者死亡。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，但大多数患者是由于骨骼问题、血细胞计数低、钙升高、肾脏问题或感染等症状而被确诊。尽管经过治疗可能会有一些缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。接受标准疗法（包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）治疗后复发的患者会面临预后不佳，治疗手段受限的问题。
关于传奇生物
传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数已逾1000人。目前与杨森已成功将核心产品CARVYKTI推至美国FDA批准上市，并获得欧盟附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。
公司先后入选江苏省战略性新兴产业发展专项资金项目、“江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心”、“江苏省研究生工作站”、“江苏省隐形小巨人企业”、“南京市工程研究中心”，“南京市高端研发机构”、“南京市博士后创新实践基地”、“南京市独角兽企业”、“中国独角兽企业”，荣获“江苏省科技进步奖”、“中国生物医药产业链创新风云榜鲲鹏奖”、“中国医药创新企业100强”、“南京市引才用才示范企业金梧桐奖”、“《麻省科技评论》50家聪明公司”、“最具影响力创新疗法企业TOP20”等荣誉。更多信息请访问：www.legendbiotech.cn
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